Innovazione terapeutica in oncologia: tra veri progressi e fake news

Laboratorio f

L'INNOVAZIONE

La sperimentazione,

i costi enormi, l

a fretta dell'industria,

la cautela dell'AIFA

si intrecciano in un cammino

dove i Tumori Rari

sono relegati in coda

Di: Alessandro Comandone

S.C. ONCOLOGIA ASL CITTÀ DI TORINO e GITR

Tiziana Comandone

Scuola di specialità in Farmacia Ospedaliera Università di Torino e GITR

Come abbiamo introdotto in articoli precedenti (vedi Medicina di precisione) la ricerca di base e traslazionale, cioè di rapida applicazione al campo clinico, sviluppatesi in maniera vertiginosa con il nuovo millennio, ha permesso negli ultimi venti anni di scoprire molti nuovi farmaci, non solo in onco ematologia, ma in molti campi della Medicina: reumatologia, gastroenterologia, cardiologia, dermatologia, malattie rare.

L’equazione: scoperta di un difetto genetico o molecolare nella cellula malata, identificazione del prodotto del gene malato, generalmente una proteina, disegno di un Spike1

farmaco su questo “tallone d’Achille” della malattia, sintesi del farmaco e sua applicazione in clinica è diventato ormai un processo comune in molte malattie che affliggono l’umanità.

Gli stessi vaccini anti COVID che pur con molte differenze sono riusciti almeno a riportare la pandemia ad una situazione di maggiore controllo, ne sono un esempio recente, tragico ma foriero di speranza.

Identificata la proteina “SPIKE” del Coronavirus 19, causa dell’aggressione alle cellule del nostro organismo, sono stati disegnati su questo bersaglio numerosi vaccini poi utilizzati nella immunizzazione della popolazione.

Senza una comprensione della struttura molecolare del virus con le tecniche preesistenti di sintesi dei vaccini che passavano attraverso l’isolamento del virus, la sua attenuazione, la riproduzione in forma attenuata e la somministrazione in forma vaccinale, si sarebbero impiegati almeno due o tre anni per avere un vaccino attivo.

Invece esplosa la pandemia verso dicembre 2019 in Cina e a febbraio 2020 in Europa, a novembre 2020 avevamo già i primi vaccinati.

Purtroppo la grande capacità di mutare del virus ha reso necessaria la sintesi di altri vaccini nel corso di questi due anni e la vaccinazione, anche a causa di una vasta fascia di popolazione mondiale non immunizzata per motivi di povertà o di posizione filosofica, ha permesso l’attenuazione della pandemia ma non la sua eradicazione.

Ritornando dunque al tema di fondo del nostro articolo, il rapido sviluppo della farmacologia sulla base delle scoperte di biologia molecolare, ha fatto produrre migliaia di nuove molecole terapeutiche in molte patologiche come esito della ricerca e dello sviluppo delle nuove scoperte.

Solo in Oncologia ed Ematologia negli ultimi 15 anni sono giunte nella pratica clinica quotidiana più di 120 nuove molecole, che, sfruttando i concetti di medicina di precisione e personalizzata, hanno portato al controllo di molte forme di tumore. Questo tipo di ricerca e il prodotto della stessa vengono ormai comunemente chiamati FARMACI INNOVATIVI.

Si osservi bene: diciamo controllo, purtroppo non guarigione o scomparsa completa della forma tumorale, ma di sicuro si registrano importanti vantaggi sulla sopravvivenza.

L’aspetto negativo della Ricerca e Sviluppo di nuovi farmaci è rappresentato dai costi.

L’agenzia statunitense del farmaco, Food & Drug Administration (FDA) calcola che i costi globali della filiera ricerca di base seguita dalla ricerca farmacologica Ricerca

sono esorbitanti: circa 30 miliardi di dollari impegnati negli ultimi 10 anni. Per giungere alla scoperta e alla messa in commercio di una molecola innovativa il costo può oscillare tra 100 milioni e 800 milioni di dollari. La possibilità che una molecola potenzialmente interessante (start up) divenga farmaco è di 1: 2500.

Il fallimento di una sperimentazione con l’esaurimento di un filone di ricerca senza alcun prodotto di valore in campo farmacologico può ingenerare perdite sino a 1,5 miliardi di dollari con grossi rischi di fallimento per l’Azienda Farmaceutica.

Questa situazione comporta due conseguenze molto importanti:

La ricerca sui farmaci innovativi è in mano a 7-8 grandissime aziende nel mondo che hanno i capitali per produrre Ricerca & Sviluppo. (oligopolio farmacologico)

Una volta raggiunto il traguardo e ottenuto il farmaco dimostrato attivo, l’Azienda farmaceutica determina ii prezzo dello stesso, cercando di recuperare rapidamente i costi della ricerca, causando un aumento per la spesa farmaceutica ormai AIFA Logo

fuori controllo da parte dei Soggetti pagatori: Stati, come in Italia che ha un SSN, Assicurazioni come negli Stati Uniti e purtroppo singoli cittadini in chi non ha copertura assicurativa pubblica o privata, determinando in questo modo una grave discriminazione tra chi può curarsi e chi no.

Ricordiamo che questo meccanismo di mercato vale per tutti i prodotti di consumo.

Voglio l’auto di lusso? Desidero una villa con piscina?

La pago al prezzo che l’Industria e il Mercato mi impongono, ma è una mia scelta.

Il farmaco non è un normale bene di consumo, ma un prodotto a significato sociale che può incidere sulla durata e qualità di vita di intere popolazioni. Non è dunque un desiderio come l’auto di lusso o la piscina, ma una necessità garantita per norma costituzionale.

Diventa dunque strategico definire che cosa sia una VERA INNOVAZIONE TERAPEUTICA per non incorrere nella situazione finale di avere terapie per pochi.

CONTINUA...

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